间皮瘤临床试验的重要性、障碍和故事

2012年7月，理查德·m面临着严峻的人生前景。医生诊断他患有间皮瘤。他只能活12个月。

在接受了一项积极的手术后，这位田纳西人转向了一项靶向治疗的临床试验——它成功了。现在，他和妻子继续跋涉100英里，前往纳什维尔的萨拉·坎农研究所(Sarah Cannon Research Institute)进行临床试验。

60岁的赞美认为，临床试验将预期延伸超出他初始预后的预期。他还知道他的参与研究为别人寻求治愈罕见的石棉相关癌症的希望提供了希望。

人是这些研究的核心。没有像理查德这样勇敢的英雄，临床试验就不可能开发出实验性和挽救生命的疗法，从而让其他癌症患者的生命更长，与他们的妻子、丈夫、女儿、儿子和孙辈有更多宝贵的时间。

我想和我一样乐于助人。在临床审判中允许我这样做，向研究人员提供有关可能帮助未来患者的研究人员的信息。当然，我希望它可以帮助我，但是当你知道你帮助他人时，这也是有价值的，这就是临床试验所做的。

理查德M。

2012年被诊断为间皮瘤

尽管希望临床试验铺平了成千上万的人被诊断出致命间皮瘤，但沿途有许多道路块：很少间皮瘤临床试验，缺乏资金，远程旅行到癌症中心，低病患者和研究人员参与，误解和压倒性缺乏意识。

“随着临床试验，您正在进入未知的领土，”Richard说。“但我的选择是一种具有较为吸引力的成功率或未知药物的知名药物，以查看会发生什么。”

理查德选择了未知的事物。

间皮瘤临床试验为何重要?

虽然传统治疗，如辐射，化疗和手术，大大改善了一些间皮瘤患者的健康和福祉，但其他人没有良好对这些疗法做好良好的反应，或者由于各种原因而不符合候选人。

玛格丽特公主癌症中心(Princess Margaret Cancer Centre)的放射肿瘤学家、间皮瘤专家约翰·赵(John Cho)博士说，临床试验“往往是发现最新治疗方法的地方”。

每个临床试验具有不同良好的良好的目的，通常分类为筛选，预防或治疗。它们通常给予患者访问最新的实验药物和新型治疗，有助于增加生存率。

癌症患者应该认识到，临床试验调查的潜在好处的实验治疗可能只有在三级专科癌症中心。此外，当地的癌症诊所或社区医院可能无法提供这些新的治疗试验。

尽管有这种特定的限制，但还有其他重要的好处。

这些研究让人们有机会在自己的医疗保健中发挥更积极的作用。许多参与者喜欢从临床试验列表中选择一种新疗法的机会，并可能成为首批从这些实验治疗中受益的患者。

临床研究也可能帮助参与者在治疗期间感到更安全。间皮瘤试验通常在主要的癌症中心进行，通常由该领域的一些顶级癌症专家领导。

与一般的肿瘤学家相比，具有这种专业水平的医生为患者提供了一些明显的优势，后者在其整个职业生涯中可能只见过一到两个间皮瘤病例。

除了为患者提供优质护理的专家团队外，研究协调员在确保研究遵循所有安全法规后，研究协调员在副作用中保持着注意的眼睛。

临床试验的参与者往往比选择标准治疗的人有更多的阳性结果。一些关键的好处包括在整个治疗过程中进行更密切的监测，以及更容易获得医疗专业人员的建议和支持。

即使临床试验没有提供有效的治疗方法，一些参与者说，他们很高兴能参与这项有朝一日能帮助另一位间皮瘤患者的研究。

新的临床试验显示了对抗间皮瘤的希望

截至2018年1月，美国国立卫生研究院(NIH)运营的网站ClinicalTrials.gov显示，全国各地的癌症中心正在进行98项间皮瘤研究，目前正在招募参与者。

在过去的几个月里，许多这些临床试验表明了间皮瘤患者的承诺，尤其是涉及免疫治疗药物Keytruda的研究。

Keytruda为间皮瘤带来希望

芝加哥大学综合癌症中心的这项II期试验测试了Keytruda的有效性，Keytruda刺激免疫系统杀死癌细胞。这种药物是一种抗体，可以阻止一种名为程序性细胞死亡1 (programmed cell death 1, PD-1)的蛋白质，PD-1可以促进对肿瘤细胞的免疫反应。2015年，Keytruda让吉米·卡特(Jimmy Carter)总统的黑色素瘤得到缓解。

BAY94-9343为肉瘤样患者带来希望

Bay94-9343是一种新的免疫疗法药物，将抗体与抗癌化合物结合起来。药物的抗体部分有助于将抗癌部分直接递送至癌细胞，称为靶向治疗。这种类型的药物导致副作用很少，因为它靶向癌细胞，而不是周围健康细胞。Bay94-9343是少数抗癌药物，影响SARCAMATOID和双相型瘤细胞类型。该多中心临床试验每周一次静脉内静脉内静脉内给药三周。

免疫疗法药物利用细菌杀死癌细胞

这项多中心试验测试了免疫治疗药物CRS-207的价值，它以间皮瘤肿瘤制成的化合物间皮素为靶点。研究人员通过削弱和修改单核增生李斯特菌的基因，使其不会引起感染神经系统的李斯特菌病，从而创造出CRS-207。相反，它会引发针对癌症的强大免疫反应。初步结果显示，94%的研究参与者对该药物反应积极，肿瘤部分缩小或没有新的肿瘤生长。医生在培美曲塞和顺铂化疗前使用CRS-207。

礼来的抗血管生成药物减缓间皮瘤生长

这项临床试验研究了一种减缓新肿瘤生长的药物的益处。肿瘤通过形成新的血管扩散，癌细胞可以通过这些血管迁移，这个过程被称为血管生成。LY3023414阻塞血管生成。参与该多中心试验的间皮瘤患者也接受培美曲塞和顺铂化疗。

成功的间皮瘤临床试验

现在，几种临床试验现在被认为是推动间皮瘤治疗的地标研究。如果没有这些试验，医生仍然可以搜索有效的治疗方案。

这些试验的结果导致间皮瘤治疗的重要进展。培美曲塞和顺铂试验显示了一个有希望的生存优势，说服研究人员更新间皮瘤化疗的护理标准。

MARS试验导致许多外科医生放弃了EPP用于胸膜切除术/剥离术（P/D），这是一种攻击性较小的保留肺的手术。后续的MARS 2试验正在英国进行，以探索P/D对间皮瘤的益处。

Hipec试验揭示了该程序，可以显着改善预期寿命，一个腹膜间皮瘤患者仍然活着19年后。

间皮瘤试验给研究人员和患者带来挑战

尽管以前的临床试验取得了成功，正在进行的研究前景广阔，但参加临床试验的研究人员和患者仍面临许多挑战。

无论是缺乏资金，患者和研究人员之间的低参与水平还是对临床试验方式的误区，需要克服，以确保研究的创新持续如此，目前和未来的间皮瘤患者可以活得更长寿。

观察：了解参加间皮瘤临床试验的小缺点。

没有足够的资金可用于间皮瘤临床试验

乳腺癌，肺和前列腺癌产生大量的宣传，研究资金和临床试验，因为每年有数百人被诊断为美国的癌症。

例如，美国癌症协会(American Cancer Society)估计，2017年将新增221500例肺癌病例。2017年，美国国家癌症研究所(NCI)向肺癌研究人员提供了3.31亿美元。根据Clinicaltrials.gov网站的数据，目前还有1659个临床试验在招募肺癌患者。

不幸的是，间皮瘤的罕见意味着较少较少的临床试验和较少的资金。

医生每年诊断大约3000个新的间皮瘤病例。NCI为研究提供了900万美元的资金，截至2018年1月，共有98项临床试验招募间皮瘤患者。

尽管有大量杰出的间皮瘤研究提案，有限的资金支持他们导致了历史上最低的拨款批准率。

从1990年至今，美国癌症协会共收到30份间皮瘤研究计划申请。它为其中5个项目批准了拨款，总额超过160万美元。

关于临床试验的常见误解

人们对影响他们参与决定的临床试验有不同的信仰和误解。

例如，人们可能担心临床试验实际上比癌症患者更有益于制药公司，或者他们怀疑医疗系统比参与者受益更多。

这些恐惧和误解是完全正常的，应该与你的肿瘤医生或领导临床试验的研究人员一起解决。

其他常见的临床试验误解包括：

缺乏知识

人们可能会说，他们不知道参加临床试验对他们来说是一种选择。这凸显了向你的治疗团队询问临床试验选择是多么重要，特别是如果你的医生没有提出这些选择。

害怕测试

作为实验和未经证实的治疗的豚鼠的想法吓坏了一些癌症患者。虽然临床试验可能涉及不舒服的测试和治疗的不确定性，以回答重要的医学问题，但绝大多数参与者报告了积极的经历。患者赞扬了他们得到的高水平的护理，以及密切的监测和全天候的医疗专业人员。

参加加拿大多伦多临床试验的米歇尔揭穿了这一神话。

“你可以给我打电话给我一个豚鼠，但这种癌症中心根本不会让你感受到这种方式，”米歇尔说。“他们不断监控你。如果您有问题或疑虑，您可以与某人与某人交谈。你很好。我是一个很好的患者。我年轻，健康，没有其他问题。“

害怕得到安慰剂

另一个常见但毫无根据的恐惧是人们可以加入仅接受安慰剂或“糖丸”的试验。应该注意的是，在任何类型的临床试验中，安慰剂将被用作随机治疗的唯一时间是当给定疾病过程没有公认的可用治疗方式时是非常罕见的环境。

这当然不适用现代间皮瘤。虽然过去的一些临床试验在研究中使用了安慰剂，但研究人员仍然为所有参与者提供了最好的癌症治疗标准。

例如，间皮瘤患者Peter L.在纽约市参加了一项涉及WT1免疫治疗疫苗的临床试验。研究人员不仅因为总体上缺乏疗效而取消了试验，而且他后来发现给他的是安慰剂，而不是真正的药物。

“我一直以为我得到了真正的东西，”彼得说这对我的心理有好处。但实际上，你只是不知道在双盲试验中你得到了什么。这是俄罗斯轮盘赌。”

彼得觉得失望。但如果他认为它会在未来帮助他或他人，他会考虑另一个临床试验。

“我不会阻止人们进行试验，”彼得说。“我仍然相信他们能做的好事。”

观察：注册护士Karen Selby鼓励患者调查间皮瘤临床试验选择。

保险问题

有时人们不参加临床试验是因为他们担心他们的医疗保险不能支付这些费用。虽然保险范围因公司而异，但州和联邦法律要求保险公司支付一些临床试验治疗费用。参与者可能仍然需要支付与他们的标准治疗相关的免赔额，所以一定要和你的保险公司谈谈它将涵盖哪些费用。

试验是最后的手段

太多的人认为只有在所有其他传统方法都失败的情况下，才会使用临床试验。事实上，临床试验可用于间皮瘤的任何阶段。一些早期患者可能会从临床试验中受益，这些试验旨在寻找诊断和检测癌症的创新方法。临床试验的重点多种多样，甚至对缓解期的患者也是如此。

试验是暂时的

一些患者认为参加临床试验的时间很短。虽然有些试验可能因缺乏疗效而结束，但如果安全有效，许多试验将成为更长的治疗选择。另一方面，如果治疗无效或使病人不高兴或不健康，他们可以随时退出治疗。

临床试验不安全

在临床试验开始前采取了许多预防措施，以确保所有参与者的安全。除了试验工作人员的定期医疗照顾和密切观察外，参与者还将继续受到其常规医生的监测。在整个研究过程中，研究人员必须将发现的任何新的风险或副作用通知患者。

研究人员更喜欢年轻的患者

老年患者在许多临床试验中经历了不足，但这不是因为研究人员不想要它们。通常，这是因为许多老年患者无法远距离参与。事实上，超过60岁的人群比40岁以下的人群诊断患有比例大约10倍。结果，间皮瘤临床试验通常注册老年患者。

间皮瘤临床试验参与率低

通过临床试验获得的知识，研究人员已经开发了几种癌症的有效治疗方法，如霍奇金淋巴瘤和睾丸癌。

临床试验也推动了间皮瘤和其他癌症治疗的创新，然而低参与率阻碍了进展。

根据美国癌症协会的说法，缺乏志愿者是完成临床试验的最大障碍。较少于5％的患有癌症志愿者进行临床试验的成年人，而15岁以下儿童的60％。

在过去的几十年里，儿童的更多参与帮助研究人员发现了儿童急性白血病的治愈方法，并显著提高了其他儿童癌症的存活率。

为了在成人癌症中看到同样的结果，医生和研究人员必须教育患者进行临床试验，并鼓励他们加入如果他们是好的候选人。

Cary P。Grand，耶鲁大学医学教授和罗伯特伍德约翰逊基金会临床学者的共同主任说，低参与间皮瘤临床试验是一个问题。

“研究要产生有意义的结果，你需要大量的人参与，这就是为什么如果给患者机会参与是如此重要，”格罗斯说。“这对间皮瘤这样的罕见癌症至关重要。”

癌症的每个人都有一个独特的情况，以及他们自己想要或不想参加临床试验的原因。虽然放弃临床试验并追求标准治疗非常好，但患者应确保在做出决定之前完全了解情况。

长途跋涉去参加临床试验会让患者望而却步

加州、伊利诺伊州、马里兰州、纽约州、德克萨斯州、明尼苏达州和宾夕法尼亚州的癌症中心开展了大部分的临床试验。

由于旅行费用，或者无法驾驶或通过空气而无法驾驶或旅行，所以在远离这些国家的间皮瘤患者可能面临一些挑战。

那些生活在这些州的人可能居住在远离这些专业癌症中心通常所在的大城市的城市。

安格曼2013年参加了芝加哥大学医学中心(University of Chicago Medical Center)的一项临床试验，他住在离中心三小时车程的地方。幸运的是，她的儿子每月两次开车送她去参加临床试验。但他后来搬到别的州找了份新工作，这对他母亲来说是最糟糕的时候。

芝加哥医疗中心目前正在招募间皮瘤患者进行一项新的临床试验，这可能会使昂格曼的侵略性癌症在湾。但这次没有她的儿子或其他人开车送她，72岁的她承认，距离太大了，她无法独自驾驶。

临床试验将是治疗这种疾病取得进展的途径。我认为他们很棒。我唯一的抱怨是他们在家附近找不到。我就是去不了。

Kathy Angerman.

间皮瘤幸存者

由于间皮瘤的快速发展性，安捷别不多就没有获得临床试验。

“对我来说，我认为审判是一种选择，”她说。“我真的不知道我要做什么。”

缺乏医生和患者的意识

不幸的是，人们对新的临床试验缺乏足够的认识。

有没有人知道有审判的患者，以及可能没有意识到它们附近的间皮瘤试验的医生。不确定性导致临床试验的低程度和较少的战斗机会找到治疗方法。

对于许多全科医生，他们唯一暴露的间皮瘤是一个快速概述在医学院。由于这种癌症的罕见性和诊断过程的困难，许多医生可能会很慢地识别间皮瘤，更不用说花时间研究新的治疗方案了。

“许多医生根本不知道临床试验可能会给他们的病人带来好处，”传染病医生朱迪·斯通(Judy Stone)博士说。她领导并参与了临床试验。“此外，随着看病速度越来越快的压力越来越大，他们根本没有时间与病人进行长时间的讨论。”

由于间皮瘤研究和初级保健医生之间的巨大划分，患有侵略性癌症的患者可能没有机会加入可能延长生命的临床试验。

解决方案：增加的间皮瘤意识必须是医生之间的优先事项，间皮瘤患者需要寻求一种审美专家进行治疗。

找到一个间皮瘤专家可以对病人的诊断，预后和预后产生巨大的影响治疗方案，包括临床试验。专家将知道任何可能的临床试验，病人可能符合资格。

“意识有时是个大问题，”赵说。“即使一种治疗方法可以通过临床试验获得，如果你不能获得它，那就好像它根本就不存在一样。”

“我希望你成为英雄”

参加临床试验可能是间皮瘤患者可以采取的最重要的步骤。这往往是一种超越个人最大利益的信念飞跃。

这是使进步成为可能的原因。它是希望引擎的燃料。它创造了对未来的乐观。

佛蒙特州大学弗雷尔·凡尔奇博士在佛蒙特州医疗中心表示，患者在建议临床试验后告诉她之一，“你希望我成为一只豚鼠吗？”

“我说，‘不，不，不。我希望你成为一个英雄，’”Verschraegen说。“英雄是将自己的生命奉献给他人的人，是真正奉献自己的人。”他们因为努力而成为英雄，因为即使这不能帮助他们，也能帮助其他人。”

间皮瘤患者米歇尔就是这些英雄之一。

“也许我们可以做点什么，或者至少在这个过程中帮助别人，”她说也许我们可以找点东西让它睡觉。这就是这些审判的目的。”